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  • 致敬深圳——微芯生物:開創中國制藥從“仿制”到“創制”的先河

    發布時間:2019-01-03 16:30:00 0

    來源: 深視在線網

    魯先平,深圳微芯生物科技股份有限公司創始人兼總裁。中國協和醫科大學腫瘤研究所生物化學碩士和腫瘤生物學博士、美國加州大學圣地哥分校藥理系博士后。申請國際、美國及中國發明專利 120 余項,曾獲得衛生部醫學科學進步獎三等獎、首屆太平洋生命科學成就獎、中國專利金獎、中國藥學發展獎創新藥物突出成就獎等,獲評為中國醫藥創新最具影響力創新人物、福布斯中美十大創新人物及 2016 科學中國人年度人物等。承擔過多個國家 863、新藥創制科技重大科技專項。

    中國新藥領域的拓荒者

    魯先平博士為首的資深留美科學與經營管理團隊于 2001 年歸國創立的深圳微芯生物科技有限責任公司(現股份有限公司),是本世紀初最早開展創新藥研發的先進生物技術公司,專長于原創小分子藥物研發,自主創建了“基于化學基因組學的集成式藥物發現及早期評價平臺”,是中國創新藥領域的領軍企業。

    經過十七年的發展,微芯生物建立了涵蓋生物醫學探索性研究、計算機輔助的藥物設計、藥用小分子的發現與早期評估、臨床前研究、臨床研究、規?;a、質量研究與控制、藥政事務與藥品注冊、專利戰略與產品周期管理的戰略布局,為在中國開展創新藥物研發提供了核心技術與能力的保障。形成了以深圳為總部 /研發中心 /GMP生產基地、成都區域總部/ 研發中 /GMP生產基地、北京臨床研究中心及上海商業中心四位一體的產業布局。

    公司在腫瘤、代謝性疾病及自身免疫性疾病三大領域,建立了不同研究階段的具體全球知識產權保護的先導化合物和原創新藥產品線。其中,以西達本胺、西格列他鈉與西奧羅尼為代表的三個原創新藥研發進展最快。西達本胺, 2014年 12月獲 CFDA批準上市,標志著我國從此有了自主研發的原創新藥,開創中國制藥從“仿制”到“創制”的先河,目前,其單藥及聯合用藥的臨床試驗正在美國、日本、中國及中國臺灣等國家和地區同步開展。西格列他鈉是全球首個針對2型糖尿病患者胰島素抵抗及伴隨心血管風險的原創新藥,已經完成單藥治療2型糖尿病的兩個大型臨床III期試驗,正在進行試驗數據分析及新藥申報準備工作。西奧羅尼是新型三通路靶向抗腫瘤藥物, 正在臨床Ib/IIa 期研究,目前全球尚無同類藥物上市。

    首次對發達國家藥企進行專利技術授權

    作為拓荒者,微芯生物的創新之路走得相當不易。眾所周知,化學新藥的創制過程十分艱難和復雜。其中,如何建立一套快速、有效的早期綜合評價體系,及早發現并預測具有生物活性的先導化合物的潛在安全性及可能的臨床有效性;如何使新藥研發的科學家和管理人員能盡快地作出有科學依據的決定:即什么樣的先導化合物進入臨床前以及后續的臨床試驗才能最大限度地降低新藥開發風險,是目前國際新藥研發領域中的重大挑戰。

    早在2001年,微芯生物就率先在國際上構建了基于化學基因組學的集成式藥物創新和早期評價體這一核心技術體系?;瘜W基因組學技術利用大量已知的基因表達數據及其功能意義分析,通過對各種已知化合物(好藥物或者失敗的藥物)及任何新化合物對全基因表達的影響進行相關性的并行研究,對新化合物可能的分子藥理和毒理進行評價和預測,不斷優化候選化合物結構,使綜合評價指標最好的先導化合物進入下一個階段的開發,從而對降低新藥開發風險具有重要的價值,這正是美國 FDA 為促進創新藥物開發的成功率而提倡的關鍵路徑行動(Critical Path Initiative)。

    然而在新藥研發領域,掌握了核心技術,離成功還是很遙遠。本該大步朝前的微芯生物多次被資金掣肘,幾乎舉步維艱。據魯先平回憶,最困難的時期是 2005 年前后。那時候,在 2001年第一輪 600萬元美金的融資已經所剩無幾,傳說中的創業板遲遲沒有音訊,海內外資本對創新藥的投資幾乎停滯。
    如何解決資金窘境呢?微芯生物不得不將已經在國內完成臨床前評價的原創新藥西達本胺的國際專利作價 2800萬美元授權給美國滬亞公司。事實上,西達本胺是我國醫藥歷史上首個授權給跨國企業的創新藥,開創了對外專利授權的先河。

    魯先平教授的這個決策,不僅讓微芯生物度過了最艱難的時光,也為微芯生物日后實現全球開發的戰略埋下伏筆。多年后再提起這次授權時,魯先平仍倍感驕傲,但對第一個吃螃蟹所付出的低價授權的代價也略有遺憾。

    西達本胺 歷時 12 年的研發成果

    西達本胺(愛譜沙 ®)歷經 12年研發,于2014年 12月獲 CFDA批準上市,適用于治療復發及難治性外周 T 細胞淋巴瘤患者,西達本胺是全球首個亞型選擇性組蛋白去乙?;敢种苿?,也是全球首個口服治療外周 T細胞淋巴瘤的藥物,填補了我國外周 T 細胞淋巴瘤治療藥物的空白。目前,同類治療藥物全球僅有 3家企業生產,其中兩家在美國。與國際PTCL治療新藥相比,西達本胺具有明顯的亞型選擇性優勢及患者生存長期受益。前期臨床結果顯示,服用西達本胺的患者臨床獲益率近 50%,生存期明顯延長。

    而相比國外同類藥物分別高達 28萬元和 14 萬元的每月治療費用,西達本胺的每月治療費用為 2.6萬元,堪稱價廉質優。2017年 7月 13 日,國家人力資源和社會保障部發布印發了《關于將 36種藥品納入國家基本醫療保險、工傷保險和生育保險藥品目錄乙類范圍的通知》,我國自主原研抗腫瘤新藥西達本胺(商品名:愛譜沙 ®)成功納入選新版國家醫保目錄。西達本胺降價30%,加上國家醫保支付,患者每月僅需支付千元就能用上這一創新藥。至2017年11月, 微芯生物西達本胺已經完成約三千例患者的安全性監測,是迄今為止全球 PTCL真實世界研究中最大的數據,得到了世界衛生組織 UMC監測中心及國際淋巴瘤治療領域專家的高度認可。

    這還僅僅只是針對 T 細胞淋巴瘤的一個很小的適應癥。由于 T 細胞淋巴瘤屬于罕見病, 西達本胺的銷售規模尚不大。而西達本胺用于乳腺癌的第二個適應癥已完成Ⅲ期臨床,療效到達主要研究終點,目前正積極準備新適應癥上市申請。未來,新適應癥獲批后,西達本胺的臨床應用領域將得到拓寬,帶來更大的收入增長。

    這僅僅是個起步

    巨額投入、超過90% 的失敗率,讓新藥研發這個復雜艱難的系統工程,成為中國傳統藥企難以實現的夢。所以,中國的醫藥企業都扎堆在仿制藥領域,哪怕在今天,在新藥研發這個領域,中國依然是一名蹣跚學步者,一切還只是剛剛開始。

    在一場“中國原創新藥的拓荒之路”為主題的演講中,魯先平指出:“中國有著7000多家的制藥企業,數量全球第一,制劑生產能力全球第一,原料藥生產能力全球第二,卻在原創藥研發領域滯后。我們的想法很簡單——改變中國原創新藥產業的現狀,做老百姓用得起的中國原創藥”。

    放眼中國,在生物醫藥創新邁入高速增長的時代下,政府也及時推出了各項醫藥創新政策,大批華人科學家像魯先平教授一樣投身創新醫藥行業,他們擁有國際水平的技術實力和眼界,熟悉國際市場的游戲規則,成為中國醫藥創新行業的中堅力量。我們有足夠多的理由相信,華人科學家、企業家、投資家攜手一心, 將逐漸提升并把握話語權,在創新與成果轉化間找到突破,提高我國生物制藥在全球的地位。

    作為中國新藥領域的拓荒者,以微芯生物為代表的一批中國醫藥企業實現了從“仿制”到“創制”的夢想。立足深圳、輻射全國、面向全球的微芯生物,已成為制藥行業中創新藥領軍企業 1.0 的模式版本,并不斷為中國醫藥創新強國之路探索經驗。正如習近平主席所說, “創新是一個民族進步的靈魂,是一個國家興旺發達的不竭動力,也是中華民族最深沉的民族稟賦”。在激烈的國際競爭中,唯創新者進,唯創新者強,唯創新者勝!魯先平和他的團隊也在持續不斷地為中國的原創新藥事業作出貢獻,發揮著他們的光和熱,不忘初心,繼續砥礪前行!

    黄色五月天